Az orvostudomány területe az évek során exponenciálisan fejlődött. Az új gyógyászati gyógyszerek kifejlesztésében elért eredményektől a nanotechnológia egészségügyi felügyeleti eszközökben történő megvalósításáig fajként hosszú utat tettünk meg.
Az egyik ilyen előrelépés az a képesség, hogy megértsük és megváltoztatjuk az emberi lény fizikai és fiziológiai jellemzőit a genomjuk megváltoztatásával!
A cikk bevezeti az olvasót a genetika területébe, áttekinti az emberi genomot, valamint a génszerkesztés és a CRISPR technológia alkalmazásait.
Az emberi genom
Biológiai szempontból az ember egy bonyolult szerkezet, amely számos tulajdonsággal rendelkezik. Ezek a jellemzők, mint például a magasság, a hajszín, a szemszín, az arcvonások és így tovább, meghatározhatók a DNS-ük segítségével.
DNS
A dezoxiribonukleinsav (DNS) alapvető kémiai elemekből (cukorból, foszfátból és bázisokból) álló anyag, amely az élőlény kinézetére és működésére vonatkozó összes információt hordozza.
A dekódoló biológusok és egészségügyi szakemberek a DNS mintázatának tanulmányozásával dekódolhatják a mindenki számára egyedi információt.
Gének
A gén a DNS egy meghatározott része, amely egy fehérjét kódol. A gének által termelt fehérjék végzik el a DNS funkcióit.
A gének az öröklődés egységeiként működnek, és felelősek bizonyos tulajdonságok átadásáért a szülőktől az utódoknak.
Egy szervezet génjeinek és genetikai anyagának teljes összegét genomjának nevezzük. Az emberi genom megértése lehetővé tette a tudósok számára, hogy új módszereket dolgozzanak ki az emberiséget sújtó betegségek ezrei kezelésére, gyógyítására vagy akár megelőzésére.
Itt jön képbe a génszerkesztés.
Génszerkesztés
A genom vagy a génszerkesztés olyan technológiák csoportja, amelyek lehetővé teszik a tudósok számára, hogy megváltoztassák egy szervezet DNS-ét. Ezek a technológiák lehetővé teszik genetikai anyag hozzáadását, eltávolítását vagy megváltoztatását a genom bizonyos helyein.
Ellentétben más géntechnológiai technikákkal, amelyek véletlenszerűen illesztik be a genetikai anyagot a gazdaszervezet genomjába, ezek a technikák a nagyon specifikus helyeken történő inszerciókat célozzák meg.
Hogyan működik?
A génszerkesztés enzimeket foglal magában. Az enzimek olyan fehérjék, amelyek lehetővé teszik vagy felgyorsítják a kémiai folyamatokat. A génszerkesztésben használt mesterséges enzimeket nukleáznak nevezik, és képesek DNS-t vágni.
A nukleázokat egy másik vegyszerrel alakítják ki, amely elvezeti őket azokhoz a DNS-szálakhoz, amelyeket el kell vágniuk. Ezek a vágott DNS-szálak képesek regenerálódni, de ezúttal a kívánt információval táplálják őket, hogy a kívánt DNS-szálakká mutálódjanak.
Az új szálak új géneket, az új gének pedig új tulajdonságokat jelentenek.
A tudósok génszerkesztést alkalmaznak az embereket érintő különböző betegségek vizsgálatára.
Szerkesztik az állatok, például egerek és halak genomját, és megfigyelik, hogy ezek a változások hogyan befolyásolják egészségüket. Ezt követően eredményeiket felhasználták annak előrejelzésére, hogy az emberi genomban bekövetkezett hasonló változások milyen hatással lehetnek az emberi egészségre.
Ezenkívül a tudósok génterápiát fejlesztenek ki. Ezek a kezelések magukban foglalják az emberi betegségek megelőzését és kezelését génszerkesztéssel.
CRISPR technológia
Hatalmas áttörés a génszerkesztési technológiában a Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats (CRISPR) bevezetése.
A CRISPR olyan védekezési rendszeren alapul, amely bizonyos baktériumokban természetesen előfordul. Az ilyen baktériumok DNS-e sok rövid palindrom szekvenciát tartalmaz (olyan szavakat, amelyek mind előre, mind hátrafelé ugyanazok, mint például a RAAR).
A baktériumok ezekben a palindromikus szekvenciákban tárolják a vírusok darabjait, amelyeket leküzdöttek.
Hogyan működik?
A CRISPR-ben használt enzim a Cas9. Ez az enzim a fertőzött palindrom szekvenciához kötődik, és a DNS-t darabokra vágja, megőrizve a vírusról szóló információkat.
A felfegyverzett Cas fehérje felismeri a vírus DNS-ét, és azonnal megsemmisíti, ha a baktériumot ismét megfertőzné ugyanaz a vírus.
A CRISPR alkalmazásai
A CRISPR-t számos módon használták, beleértve a kutatást, az egészségügyet, a kisállattenyésztést, az élelmiszergyártást, a zöld üzemanyagot és még sok mást.
1. Kutatás
A CRISPR rendszereket az állatok genetikai rendellenességeinek enyhítésével kapcsolatos vizsgálatokban alkalmazzák, és valószínűleg hamarosan a klinikán is alkalmazzák a szem- és vérbetegségek kezelésére.
Kína és az Egyesült Államok két olyan klinikai vizsgálatot hagyott jóvá, amelyekben a CRISPR-Cas9-et célzott rákterápiákban alkalmazták.
Az orvosbiológiai alkalmazásokon túl ezeket az eszközöket a haszonnövény- és állattenyésztés felgyorsítására, új antimikrobiális szerek kifejlesztésére, valamint a betegségeket hordozó rovarok génhajtásokkal történő leküzdésére használják.
2. Egészségügy
A tudósoknak sikerült módszereket kidolgozniuk az antibiotikum-rezisztens baktériumok elpusztítására a baktériumölő vírusok (bakteriofágok) genomjának CRISPR-Cas9 technológiával történő módosításával.
Ezek a rendszerek lehetővé teszik az emberi betegségek állati modelljeinek létrehozását és a HIV eltávolítását a fertőzött sejtekből.
Az emberi betegségek egérmodelljében a CRISPR korrigált egy genetikai hibát, ami a beteg egerek klinikai megmentését eredményezte.
3. Kisállattenyésztés
A CRISPR-t korai embrióknál alkalmazták genetikailag módosított organizmusok létrehozására, és laboratóriumi állatokba fecskendezték be, hogy jelentős génszerkesztést érjenek el szöveteikben.
A CRISPR-en alapuló megközelítéseket állatok, köztük egerek, patkányok és más nem humán főemlősök genomjának módosítására alkalmazták. Ezek a megközelítések alkalmazhatók a termelékenység, a betegségekkel szembeni ellenállóképesség fokozására és a keresett tulajdonságok/jellemzők aktiválására a kedvtelésből tartott állatokban.
A CRISPR segítségével akár új állatmodellek generációját is bevezethetjük.
4. Élelmiszer-termelés
A CRISPR génszerkesztési technológia javíthatja a terméshozamot és a minőséget; a növények szárazságállósága, gyomirtó- és rovarirtó-ellenállósága, növelve az élelmiszer-biztonságot és -biztonságot.
Segítheti az antibiotikum-rezisztencia megszüntetését, javíthatja a termékek eltarthatóságát, és felgyorsíthatja a növények háziasításának folyamatát.
A jobb minőségű növények jobb minőségű takarmányt jelentenek az állatok számára, ezáltal erősítik egészségüket. Mivel táplálékláncunk alapját a növények és az állatok alkotják, jobb élelmiszer-minőséget és termékeinket lehet elérni.
5. Zöld üzemanyag
A zöld üzemanyag olyan üzemanyag, amelyet szerves forrásból állítanak elő, és környezetbarát.
A CRISPR lehetővé tette fototróp algákból kétszeres mennyiségű biodízel (egyfajta zöld üzemanyag) előállítását.
Ezt az üzemanyagot az algák lipidtermelésének megduplázásával nyerik, a CRISPR segítségével a gének módosítására. A lipidek éghetőek, és alapvetően biodízelt alkotnak.
De etikus-e a génszerkesztés?
A természetes cselekvésmód megváltoztatása minden bizonnyal etikai aggályokat vet fel. Az emberi genetika megváltoztatása génszerkesztési technológiákkal, mint például a CRISPR, nem talált egyértelmű támogatást. Ennek az az oka, hogy a petesejt- és hímivarsejtek génjeiben bekövetkezett változások átörökíthetők a következő generációkra.
Hatalmas vita folyik arról, hogy ezt a technológiát fel kell-e használni a normál emberi tulajdonságok (például az intelligencia vagy a magasság) javítására.
A technológia használata során biztonsági aggályok is felmerülnek, mivel mindig fennáll annak a lehetősége, hogy célon kívüli effektusok (rossz helyen történő szerkesztések) és mozaikosság (amikor egyes cellák hordozzák a szerkesztést, mások nem).
Az etikai és biztonsági aggályok miatt a reproduktív sejtek genomszerkesztése jelenleg sok országban illegális.
Következtetés
Az emberi genom megértése lehetővé tette számunkra, hogy nanoméretekben forradalmasítsuk az egészségügyi technológiát.
A génszerkesztés és a CRISPR technológia úttörő alkalmazásokat kínál a betegségek felszámolásában, sőt az emberi tökéletlenségek kijavításában is.
A tudósok azt jósolják, hogy ezek a technológiák jelentik a kulcsot a tökéletes tulajdonságokkal rendelkező, betegségtől mentes homo sapiens generáció létrehozásához.
Mi a véleményed a génszerkesztésről? Tudassa velünk a megjegyzésekben.
Hagy egy Válaszol