Lĩnh vực khoa học y tế đã phát triển theo cấp số nhân trong những năm qua. Từ những tiến bộ trong việc phát triển các loại thuốc y tế mới đến việc triển khai công nghệ nano trong các thiết bị theo dõi sức khỏe, chúng ta đã đi một chặng đường dài với tư cách là một loài.
Một trong những tiến bộ đó là khả năng hiểu và thay đổi các đặc điểm thể chất và sinh lý của con người bằng cách thay đổi bộ gen của họ!
Bài báo cung cấp cho người đọc phần giới thiệu về lĩnh vực di truyền học, tìm hiểu về bộ gen người và các ứng dụng của công nghệ chỉnh sửa gen và CRISPR.
Bộ gen người
Về mặt sinh học, con người là một cấu trúc phức tạp có một số đặc điểm. Những đặc điểm này, như chiều cao, màu tóc, màu mắt, đặc điểm khuôn mặt, v.v., có thể được xác định bằng cách sử dụng DNA của chúng.
DNA
Axit deoxyribonucleic (DNA) là một vật chất được tạo thành từ các nguyên tố hóa học cơ bản (đường, phốt phát và bazơ) mang tất cả thông tin về hình dạng và hoạt động của một sinh vật.
Các nhà sinh học và chuyên gia y tế giải mã có thể giải mã thông tin, duy nhất cho tất cả mọi người, bằng cách nghiên cứu mẫu DNA.
Gen
Gen là một phần cụ thể của DNA mã hóa cho một loại protein. Đó là các protein được tạo ra bởi các gen thực hiện công việc thực hiện các chức năng của DNA.
Các gen hoạt động như các đơn vị di truyền và chịu trách nhiệm truyền các đặc điểm cụ thể từ bố mẹ sang con cái của họ.
Tổng số gen và vật chất di truyền của một sinh vật được gọi là bộ gen của nó. Việc hiểu được bộ gen của con người đã cho phép các nhà khoa học phát triển những phương pháp mới để điều trị, chữa bệnh, hoặc thậm chí ngăn ngừa hàng ngàn căn bệnh gây ra cho loài người.
Đây là lúc mà chỉnh sửa gen xuất hiện.
Chỉnh sửa gen
Bộ gen hay chỉnh sửa gen là một nhóm công nghệ cho phép các nhà khoa học thay đổi DNA của một sinh vật. Những công nghệ này làm cho nó có thể thêm, loại bỏ hoặc thay đổi vật liệu di truyền tại các vị trí cụ thể trong bộ gen.
Không giống như các kỹ thuật công nghệ gen khác chèn ngẫu nhiên vật liệu di truyền vào bộ gen của vật chủ, các kỹ thuật này nhắm mục tiêu vào việc chèn ở các vị trí rất cụ thể.
Học như thế nào?
Chỉnh sửa gen liên quan đến các enzym. Enzyme là các protein kích hoạt hoặc tăng tốc các quá trình hóa học. Các enzym được thao tác di truyền được sử dụng trong chỉnh sửa gen được gọi là nuclease và chúng có thể cắt DNA.
Nuclease được thiết kế với một chất hóa học khác để hướng dẫn chúng đến các sợi DNA mà chúng phải cắt. Các sợi DNA bị cắt này có thể tái sinh, nhưng lần này chúng được cung cấp thông tin mong muốn để đột biến thành các sợi DNA mong muốn.
Sợi mới, nghĩa là gen mới và gen mới có nghĩa là đặc điểm mới.
Các nhà khoa học sử dụng chỉnh sửa gen để điều tra các bệnh khác nhau ảnh hưởng đến con người.
Họ chỉnh sửa bộ gen của động vật, như chuột và cá, và quan sát những thay đổi này ảnh hưởng đến sức khỏe của chúng như thế nào. Sau đó, họ sử dụng những phát hiện của mình để dự đoán những thay đổi tương tự trong bộ gen của con người có thể ảnh hưởng đến sức khỏe con người như thế nào.
Hơn nữa, các nhà khoa học đang phát triển liệu pháp gen. Các phương pháp điều trị này liên quan đến việc ngăn ngừa và điều trị bệnh ở người bằng cách sử dụng chỉnh sửa gen.
Công nghệ CRISPR
Một bước đột phá to lớn trong công nghệ chỉnh sửa gen là sự ra đời của phương pháp lặp lại Palindromic ngắn xen kẽ theo cụm (CRISPR).
CRISPR dựa trên một hệ thống phòng thủ xảy ra tự nhiên ở một số vi khuẩn. DNA ở những vi khuẩn như vậy chứa nhiều chuỗi palindromic ngắn (các từ giống nhau cả về phía trước và phía sau, chẳng hạn như RAAR).
Vi khuẩn sẽ lưu trữ các phần vi rút mà chúng đã chống lại bên trong các chuỗi palindromic này.
Học như thế nào?
Enzyme được sử dụng trong CRISPR được gọi là Cas9. Enzyme này tự gắn vào chuỗi palindromic bị nhiễm và cắt DNA thành nhiều mảnh, giữ lại thông tin về virus.
Protein Cas vũ trang sẽ nhận ra DNA của virut và tiêu diệt nó ngay lập tức trong trường hợp vi khuẩn bị nhiễm lại bởi cùng một loại virut.
Các ứng dụng của CRISPR
CRISPR đã được sử dụng theo nhiều cách khác nhau bao gồm nghiên cứu, chăm sóc sức khỏe, chăn nuôi thú cưng, sản xuất thực phẩm, nhiên liệu xanh, v.v.
1. Nghiên cứu
Hệ thống CRISPR đang được triển khai trong các nghiên cứu liên quan đến việc giảm bớt các rối loạn di truyền ở động vật và có khả năng sẽ sớm được sử dụng trong phòng khám để điều trị các bệnh về mắt và máu ở người.
Trung Quốc và Hoa Kỳ đã phê duyệt hai thử nghiệm lâm sàng sử dụng CRISPR-Cas9 cho các liệu pháp điều trị ung thư nhắm mục tiêu.
Ngoài các ứng dụng y sinh, những công cụ này hiện đang được sử dụng trong các nghiên cứu để tăng tốc độ nhân giống cây trồng và vật nuôi, tạo ra các chất kháng khuẩn mới và kiểm soát côn trùng mang bệnh bằng ổ gen.
2. chăm sóc sức khỏe
Các nhà khoa học đã có thể phát triển các phương pháp tiêu diệt vi khuẩn kháng thuốc kháng sinh bằng cách thay đổi bộ gen của vi rút tiêu diệt vi khuẩn (thực khuẩn thể) bằng công nghệ CRISPR-Cas9.
Các hệ thống này cũng cho phép tạo ra các mô hình động vật để chữa bệnh cho người và loại bỏ HIV khỏi các tế bào bị nhiễm bệnh.
Trong một mô hình chuột bị bệnh ở người, CRISPR đã sửa một lỗi di truyền, dẫn đến việc cứu hộ lâm sàng những con chuột bị bệnh.
3. Nuôi thú cưng
CRISPR đã được áp dụng cho các phôi ban đầu để tạo ra các sinh vật biến đổi gen và đã được tiêm vào động vật thí nghiệm để chỉnh sửa gen đáng kể trong mô của chúng.
Các phương pháp tiếp cận dựa trên CRISPR đã được sử dụng để sửa đổi bộ gen của động vật bao gồm chuột nhắt, chuột cống và các loài linh trưởng không phải người khác. Những cách tiếp cận này có thể được sử dụng để nâng cao năng suất, khả năng kháng bệnh và kích hoạt các đặc điểm / tính năng được tìm kiếm ở vật nuôi.
Sử dụng CRISPR, chúng tôi thậm chí có thể giới thiệu một thế hệ mô hình động vật mới lạ.
4. Sản xuất thực phẩm
Công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR có thể cải thiện năng suất và chất lượng cây trồng; cây trồng chống hạn, kháng thuốc trừ sâu, bệnh, tăng cường an toàn vệ sinh thực phẩm.
Nó cũng có thể giúp loại bỏ kháng kháng sinh, cải thiện thời hạn sử dụng của sản phẩm và đẩy nhanh quá trình thuần hóa thực vật.
Thực vật chất lượng tốt hơn có nghĩa là thức ăn gia súc có chất lượng tốt hơn, do đó tăng cường sức khỏe của chúng. Vì thực vật và động vật là nền tảng của chuỗi thức ăn của chúng ta, chúng ta có thể có chất lượng và sản phẩm thực phẩm tốt hơn.
5. Nhiên liệu xanh
Nhiên liệu xanh là nhiên liệu được sản xuất từ các nguồn hữu cơ và thân thiện với môi trường.
CRISPR đã cho phép sản xuất gấp đôi lượng diesel sinh học (một dạng nhiên liệu xanh) từ tảo quang.
Nhiên liệu này thu được bằng cách tăng gấp đôi sản lượng lipid trong tảo, sử dụng CRISPR để chỉnh sửa gen. Lipid là chất dễ cháy và về cơ bản tạo nên dầu diesel sinh học.
Nhưng chỉnh sửa gen có đạo đức không?
Thay đổi quy trình tự nhiên của hành động chắc chắn sẽ dẫn đến các mối quan tâm về đạo đức. Thay đổi di truyền của con người bằng cách sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen, chẳng hạn như CRISPR, đã không tìm thấy sự hỗ trợ rõ ràng. Điều này là do những thay đổi được thực hiện trong gen của tế bào trứng và tinh trùng có thể được truyền lại cho các thế hệ tương lai.
Có một cuộc tranh luận lớn về việc liệu công nghệ này có nên được sử dụng để tăng cường các đặc điểm bình thường của con người (chẳng hạn như trí thông minh hoặc chiều cao) hay không.
Các mối lo ngại về an toàn cũng nảy sinh khi sử dụng công nghệ này vì luôn có khả năng xảy ra các hiệu ứng ngoài mục tiêu (chỉnh sửa không đúng chỗ) và hiện tượng khảm (khi một số ô thực hiện chỉnh sửa nhưng những ô khác thì không).
Dựa trên những lo ngại về đạo đức và sự an toàn, việc chỉnh sửa bộ gen của các tế bào sinh sản hiện là bất hợp pháp ở nhiều quốc gia.
Kết luận
Hiểu được bộ gen của con người đã cho phép chúng tôi cách mạng hóa công nghệ chăm sóc sức khỏe trên quy mô nano.
Chỉnh sửa gen và công nghệ CRISPR đã cung cấp những ứng dụng đột phá về loại bỏ bệnh tật và thậm chí sửa chữa những khiếm khuyết của con người.
Các nhà khoa học dự đoán rằng những công nghệ này là chìa khóa để tạo ra một thế hệ homo sapiens không bệnh tật với những đặc điểm hoàn hảo.
Quan điểm của bạn về việc chỉnh sửa gen là gì? Hãy cho chúng tôi biết trong phần bình luận.
Bình luận