Сфера медичних наук з роками розвивалася в геометричній прогресії. Від прогресу в розробці нових медичних препаратів до впровадження нанотехнологій у пристрої для моніторингу здоров’я ми пройшли довгий шлях як вид.
Одним із таких досягнень є здатність розуміти та змінювати фізичні та фізіологічні особливості людини, змінюючи її геном!
Стаття надає читачеві введення в сферу генетики, розглядає геном людини та застосування редагування генів і технології CRISPR.
Геном людини
З біологічної точки зору людина – це складна структура, що має ряд характеристик. Ці характеристики, такі як зріст, колір волосся, колір очей, риси обличчя тощо, можна визначити за допомогою їх ДНК.
ДНК
Дезоксирибонуклеїнова кислота (ДНК) — це матеріал, що складається з основних хімічних елементів (цукру, фосфату та основ), які несуть всю інформацію про те, як буде виглядати і функціонувати жива істота.
Біологи та медичні працівники розшифровують інформацію, унікальну для кожного, вивчаючи структуру ДНК.
Гени
Ген - це специфічна частина ДНК, яка кодує один білок. Саме білки, що виробляються генами, виконують роботу по виконанню функцій ДНК.
Гени працюють як одиниці спадковості і відповідають за передачу певних характеристик від батьків до їх потомства.
Загальна сума генів і генетичного матеріалу організму називається його геномом. Розуміння генома людини дозволило вченим розробити нові способи лікування, лікування або навіть запобігання тисячам хвороб, які вражають людство.
Ось тут і приходить редагування генів.
Редагування генів
Геном або редагування генів — це група технологій, які дозволяють вченим змінювати ДНК організму. Ці технології дозволяють додавати, видаляти або змінювати генетичний матеріал у певних місцях геному.
На відміну від інших методів генної інженерії, які випадковим чином вставляють генетичний матеріал в геноми господаря, ці методи спрямовані на вставки у дуже специфічних місцях.
Як це працює?
Редагування генів включає ферменти. Ферменти - це білки, які активізують або прискорюють хімічні процеси. Сконструйовані ферменти, які використовуються для редагування генів, називаються нуклеазами, і вони можуть розрізати ДНК.
Нуклеази створені за допомогою іншої хімічної речовини, яка спрямовує їх до ланцюгів ДНК, які вони повинні розрізати. Ці розрізані нитки ДНК можуть регенерувати, але цього разу вони отримують потрібну інформацію, щоб мутувати в потрібні ланцюги ДНК.
Нові ланцюги означають нові гени, а нові гени означають нові характеристики.
Вчені використовують редагування генів для дослідження різних захворювань, які вражають людей.
Вони редагують геноми тварин, таких як миші та риби, і спостерігають, як ці зміни впливають на їхнє здоров’я. Потім вони використали свої висновки, щоб передбачити, як подібні зміни в людському геномі можуть вплинути на здоров’я людини.
Крім того, вчені розробляють генну терапію. Ці методи лікування включають профілактику та лікування захворювань у людей за допомогою редагування генів.
Технологія CRISPR
Величезним проривом у технології редагування генів є впровадження Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats (CRISPR).
CRISPR заснований на системі захисту, яка природно зустрічається в деяких бактеріях. ДНК в таких бактеріях містить багато коротких паліндромних послідовностей (слів, однакових як вперед, так і назад, наприклад RAAR).
Бактерії зберігатимуть фрагменти вірусів, з якими вони відбивалися, всередині цих паліндромних послідовностей.
Як це працює?
Фермент, який використовується в CRISPR, називається Cas9. Цей фермент приєднується до інфікованої паліндромної послідовності і розрізає ДНК на частини, зберігаючи інформацію про вірус.
Озброєний білок Cas розпізнає вірусну ДНК і негайно знищить її, якщо бактерія буде знову заражена тим же вірусом.
Застосування CRISPR
CRISPR використовується різними способами, включаючи дослідження, охорону здоров’я, розведення домашніх тварин, виробництво їжі, екологічно чисте паливо та багато іншого.
1. Дослідження
Системи CRISPR впроваджуються в дослідження, пов'язані з полегшенням генетичних захворювань у тварин, і, ймовірно, незабаром будуть застосовані в клініці для лікування захворювань очей і крові людини.
Китай і Сполучені Штати схвалили два клінічні випробування з використанням CRISPR-Cas9 для цільової терапії раку.
Крім біомедичних застосувань, ці інструменти зараз використовуються в дослідженнях, щоб прискорити вирощування рослинництва та тваринництва, створити нові антимікробні препарати та контролювати комах, що переносять хвороби, за допомогою генних стимулів.
2. Охорона здоров'я
Вчені змогли розробити методи знищення стійких до антибіотиків бактерій шляхом модифікації геномів вірусів, що вбивають бактерії (бактеріофагів) за допомогою технології CRISPR-Cas9.
Ці системи також дозволяють створювати моделі на тваринах для людських захворювань та видаляти ВІЛ із інфікованих клітин.
У мишачій моделі захворювання людини CRISPR виправив генетичну помилку, що призвело до клінічного порятунку хворих мишей.
3. Розведення домашніх тварин
CRISPR був застосований до ранніх ембріонів для створення генетично модифікованих організмів, а також був введений лабораторним тваринам для досягнення значного редагування генів у їхніх тканинах.
Підходи, засновані на CRISPR, були використані для модифікації геномів тварин, включаючи мишей, щурів та інших приматів. Ці підходи можуть бути використані для підвищення продуктивності, стійкості до хвороб і активації шуканих ознак/особливостей у домашніх тварин.
Використовуючи CRISPR, ми навіть зможемо представити покоління нових моделей тварин.
4. Виробництво харчових продуктів
Технологія редагування генів CRISPR може підвищити врожайність і якість; посухостійкість рослин, стійкість до гербіцидів та інсектицидів, що підвищує безпеку харчових продуктів.
Це також може допомогти усунути стійкість до антибіотиків, покращити термін зберігання продукту та прискорити процес одомашнення рослин.
Більш якісні рослини означають більш якісний корм для тварин, що покращує їх здоров’я. Оскільки рослини і тварини є основою нашого харчового ланцюга, ми можемо мати кращу якість їжі та продуктів.
5. Зелене паливо
Зелене паливо – це паливо, яке виробляється з органічних джерел і є екологічно чистим.
CRISPR дозволив виробляти подвійну кількість біодизеля (форми зеленого палива) з фототропних водоростей.
Це паливо отримують шляхом подвоєння виробництва ліпідів у водоростях за допомогою CRISPR для налаштування генів. Ліпіди є горючими і по суті складають біодизельне паливо.
Але чи етично редагування генів?
Зміна природного курсу дій безсумнівно викликає етичні проблеми. Зміна генетики людини за допомогою технологій редагування генів, таких як CRISPR, не знайшла однозначної підтримки. Це тому, що зміни, внесені в гени яйцеклітин і сперматозоїдів, можуть передаватися майбутнім поколінням.
Існують величезні дебати щодо того, чи варто використовувати цю технологію для покращення нормальних людських рис (наприклад, інтелекту чи зростання).
Під час використання цієї технології також виникають проблеми з безпекою, оскільки завжди є можливість мати нецільові ефекти (редагування в неправильному місці) і мозаїчність (коли одні клітинки несуть редагування, а інші — ні).
З огляду на занепокоєння щодо етики та безпеки, редагування геному репродуктивних клітин наразі є незаконним у багатьох країнах.
Висновок
Розуміння генома людини дозволило нам змінити технологію охорони здоров’я в нанорозмірі.
Редагування генів і технологія CRISPR забезпечили новаторське застосування з точки зору викорінення хвороб і навіть виправлення людських недоліків.
Вчені прогнозують, що ці технології є ключем до створення покоління гомо сапієнс без хвороб з ідеальними характеристиками.
Які ваші погляди на редагування генів? Дайте нам знати в коментарях.
залишити коментар