Oblasť lekárskych vied sa v priebehu rokov exponenciálne rozvíjala. Od pokroku vo vývoji nových liekov až po implementáciu nanotechnológie v zariadeniach na monitorovanie zdravia sme ako druh prešli dlhú cestu.
Jedným z takýchto pokrokov je schopnosť porozumieť a zmeniť fyzické a fyziologické vlastnosti ľudskej bytosti zmenou ich genómu!
Článok poskytuje čitateľovi úvod do oblasti genetiky, prechádza ľudským genómom a aplikáciami úpravy génov a technológie CRISPR.
Ľudský genóm
Z biologického hľadiska je ľudská bytosť komplikovaná štruktúra s množstvom vlastností. Tieto vlastnosti, ako je výška, farba vlasov, farba očí, črty tváre atď., možno určiť pomocou ich DNA.
DNA
Kyselina deoxyribonukleová (DNA) je materiál tvorený základnými chemickými prvkami (cukor, fosfát a zásady), ktoré nesú všetky informácie o tom, ako bude živý tvor vyzerať a fungovať.
Biológovia a zdravotníci môžu dekódovať informácie, jedinečné pre každého, štúdiom štruktúry DNA.
Gény
Gén je špecifická časť DNA, ktorá kóduje jeden proteín. Sú to proteíny produkované génmi, ktoré vykonávajú prácu DNA.
Gény fungujú ako jednotky dedičnosti a sú zodpovedné za prenos konkrétnych vlastností z rodičov na ich potomstvo.
Celkový súčet génov a genetického materiálu organizmu sa nazýva jeho genóm. Pochopenie ľudského genómu umožnilo vedcom vyvinúť nové spôsoby liečby, vyliečenia alebo dokonca prevencie tisícok chorôb, ktoré sužujú ľudstvo.
Tu prichádza na rad úprava génov.
Editovanie génov
Genóm alebo úprava génov sú skupinou technológií, ktoré umožňujú vedcom meniť DNA organizmu. Tieto technológie umožňujú pridávať, odstraňovať alebo meniť genetický materiál na konkrétnych miestach v genóme.
Na rozdiel od iných techník genetického inžinierstva, ktoré náhodne vkladajú genetický materiál do hostiteľských genómov, sa tieto techniky zameriavajú na inzerciu na vysoko špecifických miestach.
Ako to funguje?
Úprava génov zahŕňa enzýmy. Enzýmy sú bielkoviny, ktoré umožňujú alebo urýchľujú chemické procesy. Upravené enzýmy používané pri úprave génov sa nazývajú nukleáza a môžu štiepiť DNA.
Nukleázy sú skonštruované pomocou ďalšej chemikálie, ktorá ich vedie k reťazcom DNA, ktoré musia prestrihnúť. Tieto prerezané reťazce DNA sa môžu regenerovať, ale tentoraz sú napájané požadovanou informáciou, aby zmutovali na požadované reťazce DNA.
Nové vlákna znamenajú nové gény a nové gény znamenajú nové vlastnosti.
Vedci používajú úpravu génov na skúmanie rôznych chorôb, ktoré postihujú ľudí.
Upravujú genómy zvierat, ako sú myši a ryby, a pozorujú, ako tieto zmeny ovplyvňujú ich zdravie. Svoje zistenia potom použili na predpovedanie toho, ako môžu podobné zmeny v ľudských genómoch ovplyvniť ľudské zdravie.
Okrem toho vedci vyvíjajú génovú terapiu. Tieto liečby zahŕňajú prevenciu a liečbu chorôb u ľudí pomocou úpravy génov.
Technológia CRISPR
Obrovským prelomom v technológii úpravy génov je zavedenie CRISPR (Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats).
CRISPR je založený na obrannom systéme, ktorý sa prirodzene vyskytuje u niektorých baktérií. DNA v takýchto baktériách obsahuje veľa krátkych palindromických sekvencií (slová, ktoré sú rovnaké dopredu aj dozadu, ako napríklad RAAR).
Baktérie by uchovávali kúsky vírusov, s ktorými bojovali, vo vnútri týchto palindromických sekvencií.
Ako to funguje?
Enzým používaný v CRISPR sa nazýva Cas9. Tento enzým sa pripojí k infikovanej palindromickej sekvencii a rozreže DNA na kúsky, pričom si zachová informácie o víruse.
Ozbrojený proteín Cas by rozpoznal vírusovú DNA a okamžite ju zničil v prípade, že by bola baktéria opäť infikovaná tým istým vírusom.
Aplikácie CRISPR
CRISPR sa používa rôznymi spôsobmi vrátane výskumu, zdravotnej starostlivosti, chovu domácich zvierat, výroby potravín, zeleného paliva a mnohých ďalších.
1. výskum
Systémy CRISPR sa implementujú v štúdiách týkajúcich sa zmierňovania genetických porúch u zvierat a pravdepodobne sa čoskoro využijú na klinike na liečbu ľudských chorôb oka a krvi.
Čína a Spojené štáty americké schválili dve klinické štúdie s použitím CRISPR-Cas9 na cielenú liečbu rakoviny.
Okrem biomedicínskych aplikácií sa tieto nástroje teraz používajú v štúdiách na urýchlenie šľachtenia plodín a hospodárskych zvierat, vývoj nových antimikrobiálnych látok a kontrolu hmyzu prenášajúceho choroby pomocou génových pohonov.
2. Zdravotníctvo
Vedcom sa podarilo vyvinúť metódy na zničenie baktérií odolných voči antibiotikám úpravou genómov vírusov zabíjajúcich baktérie (bakteriofágov) pomocou technológie CRISPR-Cas9.
Tieto systémy tiež umožňujú vytváranie zvieracích modelov pre ľudské choroby a odstraňovanie HIV z infikovaných buniek.
V myšom modeli ľudského ochorenia CRISPR opravil genetickú chybu, čo viedlo ku klinickej záchrane chorých myší.
3. Chov domácich zvierat
CRISPR bol aplikovaný na skoré embryá na vytvorenie geneticky modifikovaných organizmov a bol aplikovaný do laboratórnych zvierat, aby sa dosiahli podstatné úpravy génov v ich tkanivách.
Prístupy založené na CRISPR sa použili na modifikáciu genómov zvierat vrátane myší, potkanov a iných primátov (okrem človeka). Tieto prístupy by sa mohli použiť na zvýšenie produktivity, odolnosti voči chorobám a aktiváciu hľadaných vlastností/vlastností u domácich zvierat.
Pomocou CRISPR môžeme dokonca predstaviť generáciu nových zvieracích modelov.
4. Výroba potravín
Technológia úpravy génov CRISPR môže zlepšiť výnosy a kvalitu plodín; odolnosť rastlín voči suchu, odolnosť voči herbicídom a insekticídom, zvýšenie bezpečnosti a ochrany potravín.
Môže tiež pomôcť odstrániť rezistenciu na antibiotiká, zlepšiť trvanlivosť produktu a urýchliť proces domestikácie rastlín.
Kvalitnejšie rastliny znamenajú kvalitnejšie krmivo pre zvieratá a tým posilňujú ich zdravie. Keďže rastliny a zvieratá tvoria základ nášho potravinového reťazca, môžeme mať lepšiu kvalitu potravín a produktov.
5. Zelené palivo
Zelené palivo je palivo, ktoré sa vyrába z organických zdrojov a je šetrné k životnému prostrediu.
CRISPR umožnil vyrobiť dvojnásobné množstvo bionafty (forma zeleného paliva) z fototropných rias.
Toto palivo sa získava zdvojnásobením produkcie lipidov v riasach pomocou CRISPR na úpravu génov. Lipidy sú horľavé a v podstate tvoria bionaftu.
Je však úprava génov etická?
Zmena prirodzeného postupu určite vyvolá etické obavy. Zmena ľudskej genetiky pomocou technológií na úpravu génov, ako je CRISPR, nenašla jednoznačnú podporu. Je to preto, že zmeny v génoch vajíčok a spermií by sa mohli preniesť na budúce generácie.
Existuje obrovská diskusia o tom, či by sa táto technológia mala použiť na zlepšenie normálnych ľudských vlastností (ako je inteligencia alebo výška).
Pri používaní tejto technológie vznikajú aj obavy o bezpečnosť, pretože vždy existuje možnosť necieľových efektov (úpravy na nesprávnom mieste) a mozaikovitosti (keď niektoré bunky prenesú úpravy, ale iné nie).
Na základe obáv o etiku a bezpečnosť je úprava genómu reprodukčných buniek v súčasnosti v mnohých krajinách nezákonná.
záver
Pochopenie ľudského genómu nám umožnilo revolúciu v zdravotníckych technológiách v nanoúrovni.
Úprava génov a technológia CRISPR, ktoré poskytli prelomové aplikácie z hľadiska eradikácie chorôb a dokonca aj korekcie ľudských nedokonalostí.
Vedci predpovedajú, že tieto technológie sú kľúčom k vytvoreniu generácie homo sapiens bez chorôb s dokonalými vlastnosťami.
Aký je váš názor na úpravu génov? Dajte nám vedieť v komentároch.
Nechaj odpoveď