Dziedzina nauk medycznych ewoluowała wykładniczo na przestrzeni lat. Od postępów w opracowywaniu nowych leków do wdrażania nanotechnologii w urządzeniach do monitorowania zdrowia przeszliśmy długą drogę jako gatunek.
Jednym z takich postępów jest zdolność zrozumienia i zmiany fizycznych i fizjologicznych cech człowieka poprzez zmianę jego genomu!
Artykuł wprowadza czytelnika w dziedzinę genetyki, omawia genom człowieka oraz zastosowania edycji genów i technologii CRISPR.
Ludzki genom
Z biologicznego punktu widzenia człowiek jest skomplikowaną strukturą posiadającą szereg cech. Te cechy, takie jak wzrost, kolor włosów, kolor oczu, rysy twarzy i tak dalej, można określić za pomocą ich DNA.
DNA
Kwas dezoksyrybonukleinowy (DNA) to materiał składający się z podstawowych pierwiastków chemicznych (cukru, fosforanów i zasad), które zawierają wszystkie informacje o tym, jak będzie wyglądać i funkcjonować żywa istota.
Biolodzy i lekarze mogą dekodować informacje, unikalne dla każdego, badając wzór DNA.
Geny
Gen to specyficzna część DNA, która koduje jedno białko. To białka wytwarzane przez geny wykonują pracę polegającą na wykonywaniu funkcji DNA.
Geny działają jako jednostki dziedziczności i są odpowiedzialne za przekazywanie określonych cech z rodziców na ich potomstwo.
Całkowita suma genów i materiału genetycznego organizmu nazywana jest jego genomem. Zrozumienie ludzkiego genomu pozwoliło naukowcom opracować nowe sposoby leczenia, leczenia, a nawet zapobiegania tysiącom chorób, które dotykają ludzkość.
I tu pojawia się edycja genów.
Edytowanie genów
Edycja genomu lub genów to grupa technologii, które pozwalają naukowcom zmieniać DNA organizmu. Technologie te umożliwiają dodawanie, usuwanie lub zmianę materiału genetycznego w określonych miejscach genomu.
W przeciwieństwie do innych technik inżynierii genetycznej, które polegają na losowym wstawianiu materiału genetycznego do genomów gospodarza, techniki te są ukierunkowane na insercje w ściśle określonych miejscach.
Jak to działa?
Edycja genów obejmuje enzymy. Enzymy to białka, które umożliwiają lub przyspieszają procesy chemiczne. Inżynieryjne enzymy używane do edycji genów nazywane są nukleazą i mogą ciąć DNA.
Nukleazy są modyfikowane za pomocą innej substancji chemicznej, która prowadzi ich do nici DNA, które muszą przeciąć. Te przecięte nici DNA mogą się regenerować, ale tym razem są karmione pożądaną informacją, aby mutować w pożądane nici DNA.
Nowe nici oznaczają nowe geny, a nowe geny oznaczają nowe cechy.
Naukowcy wykorzystują edycję genów do badania różnych chorób dotykających ludzi.
Edytują genomy zwierząt, takich jak myszy i ryby, i obserwują, jak te zmiany wpływają na ich zdrowie. Następnie wykorzystali swoje odkrycia do przewidzenia, w jaki sposób podobne zmiany w ludzkich genomach mogą wpłynąć na ludzkie zdrowie.
Ponadto naukowcy opracowują terapię genową. Zabiegi te obejmują zapobieganie i leczenie chorób u ludzi za pomocą edycji genów.
Technologia CRISPR
Ogromnym przełomem w technologii edycji genów jest wprowadzenie Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats (CRISPR).
CRISPR opiera się na systemie obronnym, który występuje naturalnie w niektórych bakteriach. DNA w takich bakteriach zawiera wiele krótkich sekwencji palindromicznych (słowa, które są takie same zarówno do przodu, jak i do tyłu, na przykład RAAR).
Bakterie przechowywałyby fragmenty wirusów, z którymi walczyły, w tych sekwencjach palindromicznych.
Jak to działa?
Enzym stosowany w CRISPR nazywa się Cas9. Enzym ten przyczepia się do zainfekowanej sekwencji palindromowej i tnie DNA na kawałki, zachowując informacje o wirusie.
Uzbrojone białko Cas rozpoznałoby wirusowe DNA i natychmiast je zniszczyło, gdyby bakteria została ponownie zainfekowana tym samym wirusem.
Zastosowania CRISPR
CRISPR był używany na różne sposoby, w tym w badaniach, opiece zdrowotnej, hodowli zwierząt domowych, produkcji żywności, zielonym paliwie i wielu innych.
1. Badania
Systemy CRISPR są wdrażane w badaniach związanych z łagodzeniem zaburzeń genetycznych u zwierząt i prawdopodobnie wkrótce zostaną zastosowane w klinice do leczenia chorób oczu i krwi u ludzi.
Chiny i Stany Zjednoczone zatwierdziły dwa badania kliniczne z użyciem CRISPR-Cas9 w ukierunkowanych terapiach przeciwnowotworowych.
Oprócz zastosowań biomedycznych narzędzia te są obecnie wykorzystywane w badaniach w celu przyspieszenia hodowli roślin uprawnych i zwierząt gospodarskich, opracowywania nowych środków przeciwdrobnoustrojowych i zwalczania owadów przenoszących choroby za pomocą napędów genowych.
2. Opieka zdrowotna
Naukowcom udało się opracować metody niszczenia bakterii opornych na antybiotyki poprzez modyfikację genomów wirusów zabijających bakterie (bakteriofagów) za pomocą technologii CRISPR-Cas9.
Systemy te umożliwiają również tworzenie zwierzęcych modeli chorób człowieka i usuwanie wirusa HIV z zakażonych komórek.
W mysim modelu ludzkiej choroby CRISPR poprawił błąd genetyczny, co doprowadziło do uratowania chorych myszy.
3. Hodowla zwierząt domowych
CRISPR został zastosowany do wczesnych embrionów w celu stworzenia genetycznie zmodyfikowanych organizmów i został wstrzyknięty zwierzętom laboratoryjnym w celu uzyskania znacznej edycji genów w ich tkankach.
Podejścia oparte na CRISPR zostały wykorzystane do modyfikacji genomów zwierząt, w tym myszy, szczurów i innych naczelnych. Podejścia te można zastosować w celu zwiększenia produktywności, odporności na choroby i aktywacji poszukiwanych cech/cech u zwierząt domowych.
Używając CRISPR, możemy nawet być w stanie wprowadzić generację nowych modeli zwierzęcych.
4. Produkcja żywności
Technologia edycji genów CRISPR może poprawić plony i jakość plonów; odporność roślin na suszę, odporność na herbicydy i insektycydy, zwiększenie bezpieczeństwa żywności i ochrony.
Może również pomóc w usuwaniu oporności na antybiotyki, poprawić trwałość produktów i przyspieszyć proces udomowienia roślin.
Lepsza jakość roślin to lepsza jakość paszy dla zwierząt, a tym samym poprawa ich zdrowia. Ponieważ rośliny i zwierzęta stanowią podstawę naszego łańcucha pokarmowego, możemy mieć lepszą jakość żywności i produktów.
5. Zielone paliwo
Zielone paliwo to paliwo, które jest produkowane ze źródeł organicznych i jest przyjazne dla środowiska.
CRISPR umożliwił wyprodukowanie dwukrotnie większej ilości biodiesla (formy zielonego paliwa) z fototropowych alg.
Paliwo to uzyskuje się poprzez podwojenie produkcji lipidów w algach przy użyciu CRISPR do modyfikowania genów. Lipidy są palne i zasadniczo składają się na biodiesel.
Ale czy edycja genów jest etyczna?
Zmiana naturalnego toku działań z pewnością wzbudzi wątpliwości natury etycznej. Zmiana genetyki człowieka za pomocą technologii edycji genów, takich jak CRISPR, nie znalazła jednoznacznego poparcia. Dzieje się tak, ponieważ zmiany dokonane w genach komórek jajowych i plemników mogą zostać przekazane przyszłym pokoleniom.
Toczy się wielka debata na temat tego, czy ta technologia powinna być wykorzystywana do wzmacniania normalnych ludzkich cech (takich jak inteligencja czy wzrost).
Podczas korzystania z tej technologii pojawiają się również obawy dotyczące bezpieczeństwa, ponieważ zawsze istnieje możliwość wystąpienia efektów niecelowych (edycje w niewłaściwym miejscu) i mozaicyzmu (gdy niektóre komórki zawierają zmiany, a inne nie).
W oparciu o obawy dotyczące etyki i bezpieczeństwa edycja genomu komórek rozrodczych jest obecnie nielegalna w wielu krajach.
Wnioski
Zrozumienie ludzkiego genomu pozwoliło nam zrewolucjonizować technologię opieki zdrowotnej w nanoskali.
Edycja genów i technologia CRISPR, które zapewniły przełomowe zastosowania w zakresie zwalczania chorób, a nawet korygowania ludzkich niedoskonałości.
Naukowcy przewidują, że te technologie są kluczem do stworzenia wolnego od chorób pokolenia homo sapiens o doskonałych cechach.
Jakie są Twoje poglądy na temat edycji genów? Daj nam znać w komentarzach.
Dodaj komentarz