Bėgant metams medicinos mokslų sritis eksponentiškai vystėsi. Nuo pažangos kuriant naujus medicininius vaistus iki nanotechnologijų įdiegimo sveikatos stebėjimo prietaisuose, mes, kaip rūšis, nuėjome ilgą kelią.
Vienas iš tokių pažangų yra gebėjimas suprasti ir pakeisti žmogaus fizines ir fiziologines ypatybes keičiant jo genomą!
Straipsnyje skaitytojui pateikiamas įvadas į genetikos sritį, apžvelgiamas žmogaus genomas ir genų redagavimo bei CRISPR technologijos pritaikymas.
Žmogaus genomas
Biologiniu požiūriu žmogus yra sudėtinga struktūra, turinti daugybę savybių. Šias charakteristikas, tokias kaip ūgis, plaukų spalva, akių spalva, veido bruožai ir kt., galima nustatyti naudojant jų DNR.
DNR
Dezoksiribonukleino rūgštis (DNR) yra medžiaga, sudaryta iš pagrindinių cheminių elementų (cukraus, fosfato ir bazių), turinčių visą informaciją apie tai, kaip gyvas daiktas atrodys ir funkcionuos.
Biologai ir medicinos specialistai, iššifruojantys, gali iššifruoti informaciją, unikalią kiekvienam, tirdami DNR modelį.
Genai
Genas yra specifinė DNR dalis, koduojanti vieną baltymą. Būtent genų gaminami baltymai atlieka DNR funkcijas.
Genai veikia kaip paveldimumo vienetai ir yra atsakingi už tam tikrų savybių perdavimą iš tėvų jų palikuonims.
Bendra organizmo genų ir genetinės medžiagos suma vadinama jo genomu. Žmogaus genomo supratimas leido mokslininkams sukurti naujus būdus, kaip gydyti, išgydyti ar net užkirsti kelią tūkstančiams žmoniją kamuojančių ligų.
Čia atsiranda genų redagavimas.
Genų redagavimas
Genomas arba genų redagavimas yra technologijų grupė, leidžianti mokslininkams pakeisti organizmo DNR. Šios technologijos leidžia pridėti, pašalinti arba pakeisti genetinę medžiagą tam tikrose genomo vietose.
Skirtingai nuo kitų genų inžinerijos metodų, kurie atsitiktinai įterpia genetinę medžiagą į šeimininko genomus, šie metodai nukreipiami į labai specifines vietas.
Kaip tai veikia?
Genų redagavimas apima fermentus. Fermentai yra baltymai, kurie įgalina arba pagreitina cheminius procesus. Genų redagavimui naudojami inžineriniai fermentai vadinami nukleaze ir jie gali supjaustyti DNR.
Nukleazės yra sukurtos naudojant kitą cheminę medžiagą, kuri nukreipia juos į DNR grandines, kurias jie turi nupjauti. Šios perpjautos DNR grandinės gali atsinaujinti, tačiau šį kartą jos yra maitinamos norima informacija, kad mutuotų į norimas DNR grandines.
Naujos kryptys reiškia naujus genus, o nauji genai – naujas savybes.
Mokslininkai naudoja genų redagavimą, kad ištirtų įvairias žmonių ligas.
Jie redaguoja gyvūnų, pavyzdžiui, pelių ir žuvų, genomus ir stebi, kaip šie pokyčiai veikia jų sveikatą. Tada jie panaudojo savo išvadas, kad nuspėtų, kaip panašūs žmogaus genomų pokyčiai gali paveikti žmonių sveikatą.
Be to, mokslininkai kuria genų terapiją. Šie gydymo būdai apima žmonių ligų prevenciją ir gydymą naudojant genų redagavimą.
CRISPR technologija
Didžiulis laimėjimas genų redagavimo technologijoje yra CRISPR (Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats) įdiegimas.
CRISPR yra pagrįsta gynybos sistema, kuri natūraliai atsiranda kai kuriose bakterijose. Tokių bakterijų DNR yra daug trumpų palindrominių sekų (žodžių, kurie yra vienodi tiek pirmyn, tiek atgal, pvz., RAAR).
Šiose palindrominėse sekose bakterijos saugotų virusų, su kuriais kovojo, dalis.
Kaip tai veikia?
CRISPR naudojamas fermentas vadinamas Cas9. Šis fermentas prisijungia prie užkrėstos palindrominės sekos ir supjausto DNR į gabalus, išsaugodamas informaciją apie virusą.
Ginkluotas Cas baltymas atpažintų viruso DNR ir nedelsiant ją sunaikintų, jei bakterija vėl būtų užkrėsta tuo pačiu virusu.
CRISPR programos
CRISPR buvo naudojamas įvairiais būdais, įskaitant mokslinius tyrimus, sveikatos priežiūrą, naminių gyvūnėlių auginimą, maisto gamybą, ekologišką kurą ir daug daugiau.
1. Tyrimai
CRISPR sistemos įdiegiamos atliekant tyrimus, susijusius su gyvūnų genetinių sutrikimų palengvinimu, ir greičiausiai netrukus bus naudojamos klinikoje gydant žmonių akių ir kraujo ligas.
Kinija ir Jungtinės Amerikos Valstijos patvirtino du klinikinius tyrimus, kuriuose CRISPR-Cas9 buvo naudojami tikslinėms vėžio terapijoms.
Be biomedicinos, šios priemonės dabar naudojamos tyrimuose, siekiant paspartinti pasėlių ir gyvulių veisimą, kurti naujus antimikrobinius preparatus ir kontroliuoti ligas pernešančius vabzdžius naudojant genus.
2. Sveikatos
Mokslininkai sugebėjo sukurti metodus, kaip sunaikinti antibiotikams atsparias bakterijas, modifikuodami bakterijas naikinančių virusų (bakteriofagų) genomus CRISPR-Cas9 technologija.
Šios sistemos taip pat leidžia sukurti gyvūnų ligų modelius ir pašalinti ŽIV iš užkrėstų ląstelių.
Pelės žmogaus ligos modelyje CRISPR ištaisė genetinę klaidą, dėl kurios buvo klinikiškai išgelbėtos sergančios pelės.
3. Augintinių auginimas
CRISPR buvo taikomas ankstyviems embrionams, siekiant sukurti genetiškai modifikuotus organizmus, ir buvo švirkščiamas į laboratorinius gyvūnus, kad jų audiniuose būtų galima iš esmės pakeisti genus.
CRISPR pagrįsti metodai buvo naudojami gyvūnų, įskaitant pelių, žiurkių ir kitų nežmoginių primatų, genomui modifikuoti. Šie metodai gali būti naudojami siekiant padidinti produktyvumą, atsparumą ligoms ir suaktyvinti ieškomas naminių gyvūnėlių savybes / savybes.
Naudodami CRISPR, galbūt net galėsime pristatyti naujų gyvūnų modelių kartą.
4. Maisto gamyba
CRISPR genų redagavimo technologija gali pagerinti pasėlių derlių ir kokybę; augalų atsparumas sausrai, atsparumas herbicidams ir insekticidams, didinant maisto saugą ir saugumą.
Tai taip pat gali padėti pašalinti atsparumą antibiotikams, pagerinti produktų galiojimo laiką ir pagreitinti augalų prijaukinimo procesą.
Geresnės kokybės augalai reiškia geresnės kokybės pašarus gyvuliams, taip stiprinant jų sveikatą. Kadangi augalai ir gyvūnai sudaro mūsų mitybos grandinės pagrindą, galime turėti geresnę maisto kokybę ir produktus.
5. Žaliasis kuras
Žaliasis kuras – tai iš organinių šaltinių gaminamas ir aplinkai nekenksmingas kuras.
CRISPR suteikė galimybę iš fototropinių dumblių pagaminti dvigubą kiekį biodyzelino (žaliojo kuro forma).
Šis kuras gaunamas padvigubinant lipidų gamybą dumbliuose, naudojant CRISPR genams keisti. Lipidai yra degūs ir iš esmės sudaro biodyzeliną.
Bet ar genų redagavimas yra etiškas?
Pakeitus natūralų veiksmų eigą, tikrai kils etinių rūpesčių. Pakeisti žmogaus genetiką naudojant genų redagavimo technologijas, tokias kaip CRISPR, nerado vienareikšmiško palaikymo. Taip yra todėl, kad kiaušinių ir spermos ląstelių genų pokyčiai gali būti perduoti ateities kartoms.
Vyksta didžiulės diskusijos, ar ši technologija turėtų būti naudojama normalioms žmogaus savybėms (tokioms kaip intelektas ar ūgis) pagerinti.
Naudojant šią technologiją taip pat kyla susirūpinimas dėl saugumo, nes visada yra galimybė turėti ne tikslinių efektų (redaguoti netinkamoje vietoje) ir mozaikiškumą (kai kai kurios ląstelės atlieka redagavimą, o kitos ne).
Atsižvelgiant į susirūpinimą dėl etikos ir saugumo, reprodukcinių ląstelių genomo redagavimas daugelyje šalių šiuo metu yra neteisėtas.
Išvada
Žmogaus genomo supratimas leido mums pakeisti sveikatos priežiūros technologijas nanoskalėje.
Genų redagavimas ir CRISPR technologija, kuri suteikė novatoriškų pritaikymų naikinant ligas ir net ištaisant žmogaus netobulumus.
Mokslininkai prognozuoja, kad šios technologijos yra pagrindinis veiksnys kuriant nepriekaištingą homo sapiens kartą, pasižyminčią tobulomis savybėmis.
Kokia jūsų nuomonė apie genų redagavimą? Praneškite mums komentaruose.
Palikti atsakymą