תחום מדעי הרפואה התפתח באופן אקספוננציאלי במהלך השנים. מהתקדמות בפיתוח תרופות רפואיות חדשות ועד ליישום ננוטכנולוגיה במכשירי ניטור בריאות, עברנו כברת דרך כמין.
התקדמות אחת כזו היא היכולת להבין ולשנות את התכונות הפיזיות והפיזיולוגיות של האדם על ידי שינוי הגנום שלו!
המאמר מספק לקורא היכרות עם תחום הגנטיקה, עובר על הגנום האנושי ויישומי עריכת גנים וטכנולוגיית CRISPR.
הגנום האנושי
מבחינה ביולוגית, בן אדם הוא מבנה מסובך בעל מספר מאפיינים. ניתן לקבוע מאפיינים אלו, כמו גובה, צבע שיער, צבע עיניים, תווי פנים וכן הלאה, באמצעות ה-DNA שלהם.
ה-DNA
חומצה Deoxyribonucleic (DNA) היא חומר המורכב מהיסודות הכימיים הבסיסיים (סוכר, פוספט ובסיסים) הנושאים את כל המידע על איך יצור חי ייראה ויתפקד.
ביולוגים ואנשי מקצוע רפואיים לפענח יכולים לפענח את המידע, הייחודי לכולם, על ידי לימוד דפוס ה-DNA.
גנים
גן הוא חלק ספציפי ב-DNA המקודד לחלבון אחד. החלבונים המיוצרים על ידי גנים הם שעושים את העבודה של ביצוע הפונקציות של ה-DNA.
הגנים פועלים כיחידות תורשה ואחראים להעברת מאפיינים מסוימים מההורים לצאצאיהם.
הסכום הכולל של הגנים והחומר הגנטי של האורגניזם נקרא הגנום שלו. הבנת הגנום האנושי אפשרה למדענים לפתח דרכים חדשות לטיפול, לרפא או אפילו למנוע אלפי מחלות הפוגעות באנושות.
כאן נכנסת לתמונה עריכת גנים.
עריכה ג 'ין
גנום או עריכת גנים הם קבוצה של טכנולוגיות המאפשרות למדענים לשנות את ה-DNA של האורגניזם. טכנולוגיות אלו מאפשרות להוסיף, להסיר או לשנות חומר גנטי במקומות מסוימים בגנום.
בניגוד לטכניקות אחרות של הנדסה גנטית המחדירות באופן אקראי חומר גנטי לגנום המארח, טכניקות אלו מכוונות להחדרות במקומות מאוד ספציפיים.
איך זה עובד?
עריכת גנים כוללת אנזימים. אנזימים הם חלבונים המאפשרים או מאיצים תהליכים כימיים. האנזימים המהונדסים המשמשים בעריכת גנים נקראים נוקלאז והם יכולים לחתוך DNA.
נוקלאז מהונדס עם כימיקל אחר שמנחה אותם לגדילי ה-DNA שהם צריכים לחתוך. גדילי DNA חתוכים אלה יכולים להתחדש, אך הפעם הם מוזנים במידע הרצוי כדי לעבור מוטציה לגדילי ה-DNA הרצויים.
גדילים חדשים, פירושם גנים חדשים וגנים חדשים פירושם מאפיינים חדשים.
מדענים משתמשים בעריכת גנים כדי לחקור מחלות שונות המשפיעות על בני אדם.
הם עורכים את הגנום של בעלי חיים, כמו עכברים ודגים, וצופים כיצד השינויים הללו משפיעים על בריאותם. לאחר מכן הם השתמשו בממצאיהם כדי לחזות כיצד שינויים דומים בגנום האנושי עשויים להשפיע על בריאות האדם.
יתר על כן, מדענים מפתחים ריפוי גנטי. טיפולים אלו כוללים מניעה וטיפול במחלות בבני אדם באמצעות עריכת גנים.
טכנולוגיית CRISPR
פריצת דרך ענקית בטכנולוגיית עריכת גנים היא הצגת ה-Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats (CRISPR).
CRISPR מבוסס על מערכת הגנה המופיעה באופן טבעי בחלק מהחיידקים. ה-DNA בחיידקים כאלה מכיל הרבה רצפים פלינדרוםיים קצרים (מילים זהות גם קדימה וגם אחורה, כמו RAAR).
החיידקים יאחסנו חלקים מהנגיפים שהם נלחמו בהם בתוך הרצפים הפלינדרומיים האלה.
איך זה עובד?
האנזים המשמש ב-CRISPR נקרא Cas9. אנזים זה מתחבר לרצף הפלינדרומי הנגוע וחותך את ה-DNA לחתיכות, תוך שמירה על מידע על הנגיף.
חלבון ה-Cas החמוש יזהה את ה-DNA הנגיפי וישמיד אותו מיד למקרה שהחיידק יידבק שוב באותו וירוס.
יישומים של CRISPR
נעשה שימוש ב-CRISPR במגוון דרכים כולל מחקר, בריאות, גידול חיות מחמד, ייצור מזון, דלק ירוק ועוד הרבה יותר.
1. מחקר
מערכות CRISPR מיושמות במחקרים הקשורים להקלה על הפרעות גנטיות בבעלי חיים וצפויות להיות מועסקות בקרוב במרפאה לטיפול במחלות עין ודם אנושיות.
סין וארה"ב אישרו שני ניסויים קליניים באמצעות CRISPR-Cas9 לטיפולים ממוקדים בסרטן.
מעבר ליישומים ביו-רפואיים, הכלים האלה נמצאים כעת בשימוש במחקרים כדי להאיץ את גידול יבולים ובעלי חיים, להנדס תרופות אנטי-מיקרוביאליות חדשות ולשלוט בחרקים נושאי מחלות באמצעות כוננים גנים.
2. בריאות
מדענים הצליחו לפתח שיטות להשמדת חיידקים עמידים לאנטיביוטיקה על ידי שינוי הגנום של וירוסים הורטלי חיידקים (בקטריופאג'ים) בעזרת טכנולוגיית CRISPR-Cas9.
מערכות אלו מאפשרות גם יצירת מודלים של בעלי חיים למחלות אנושיות והסרה של HIV מתאי נגוע.
במודל עכבר של מחלות אנושיות, CRISPR תיקן שגיאה גנטית, שהביאה לחילוץ קליני של עכברים חולים.
3. גידול חיות מחמד
CRISPR יושם על עוברים מוקדמים כדי ליצור אורגניזמים מהונדסים גנטית, והוזרק לחיות מעבדה כדי להשיג עריכה גנטית משמעותית ברקמותיהם.
גישות המבוססות על CRISPR שימשו כדי לשנות את הגנום של בעלי חיים כולל עכברים, חולדות ופרימטים אחרים שאינם אנושיים. ניתן להשתמש בגישות אלה כדי לשפר את הפרודוקטיביות, העמידות למחלות ולהפעיל תכונות/תכונות מבוקשות אצל חיות מחמד.
באמצעות CRISPR, אולי אפילו נוכל להציג דור של מודלים חדשים של בעלי חיים.
4. ייצור מזון
טכנולוגיית עריכת גנים של CRISPR יכולה לשפר את התשואות והאיכות של היבול; עמידות לבצורת צמחים, עמידות לקוטלי עשבים וקוטלי חרקים, הגברת בטיחות המזון ואבטחת המזון.
זה יכול גם לסייע בהסרת עמידות לאנטיביוטיקה, לשפר את חיי המדף של המוצר ולהאיץ את תהליך הביות של הצמח.
צמחים באיכות טובה יותר פירושם מספוא איכותי יותר לבעלי חיים, ובכך לשפר את בריאותם. מכיוון שצמחים ובעלי חיים מהווים את הבסיס לשרשרת המזון שלנו, אנו יכולים לקבל איכות מזון ומוצרים טובים יותר.
5. דלק ירוק
דלק ירוק הוא דלק שמופק ממקורות אורגניים וידידותי לסביבה.
CRISPR אפשרה לייצר כמות כפולה של ביו-דיזל (סוג של דלק ירוק) מאצות פוטוטרופיות.
דלק זה מתקבל על ידי הכפלת ייצור השומנים באצות, באמצעות CRISPR כדי לכוונן גנים. ליפידים הם דליקים ומרכיבים בעצם ביודיזל.
אבל האם עריכת גנים אתית?
שינוי דרך הפעולה הטבעית בהחלט יזמין חששות אתיים. אלטר הגנטיקה האנושית באמצעות טכנולוגיות עריכת גנים, כגון CRISPR, לא מצאה תמיכה חד משמעית. הסיבה לכך היא ששינויים שנעשו בגנים של ביצית ותאי זרע עשויים להיות מועברים לדורות הבאים.
יש ויכוח עצום אם יש להשתמש בטכנולוגיה הזו כדי לשפר תכונות אנושיות נורמליות (כגון אינטליגנציה או גובה).
חששות בטיחות מתעוררים גם בעת שימוש בטכנולוגיה זו מכיוון שתמיד קיימת אפשרות של אפקטים מחוץ ליעד (עריכות במקום הלא נכון) ופסיפסיות (כאשר תאים מסוימים נושאים את העריכה אך אחרים לא).
בהתבסס על דאגות לגבי אתיקה ובטיחות, עריכת גנום של תאי רבייה אינה חוקית כיום במדינות רבות.
סיכום
הבנת הגנום האנושי אפשרה לנו לחולל מהפכה בטכנולוגיית הבריאות בקנה מידה ננו.
עריכת גנים וטכנולוגיית CRISPR שסיפקו יישומים פורצי דרך במונחים של מיגור מחלות ואפילו תיקון פגמים אנושיים.
מדענים צופים כי טכנולוגיות אלו הן המפתח ליצירת דור נטול מחלות של הומו סאפיינס עם מאפיינים מושלמים.
מהן הדעות שלך לגבי עריכת גנים? ספר לנו בתגובות.
השאירו תגובה