Il campo delle scienze mediche si è evoluto in modo esponenziale nel corso degli anni. Dai progressi nello sviluppo di nuovi farmaci all'implementazione della nanotecnologia nei dispositivi di monitoraggio della salute, abbiamo fatto molta strada come specie.
Uno di questi progressi è la capacità di comprendere e modificare le caratteristiche fisiche e fisiologiche di un essere umano alterandone il genoma!
L'articolo fornisce al lettore un'introduzione al campo della genetica, esamina il genoma umano e le applicazioni dell'editing genetico e della tecnologia CRISPR.
Il genoma umano
Biologicamente parlando, un essere umano è una struttura complicata che ha una serie di caratteristiche. Queste caratteristiche, come altezza, colore dei capelli, colore degli occhi, lineamenti del viso e così via, possono essere determinate utilizzando il loro DNA.
DNA
L'acido desossiribonucleico (DNA) è un materiale costituito dagli elementi chimici fondamentali (zucchero, fosfato e basi) che trasportano tutte le informazioni su come apparirà e funzionerà un essere vivente.
Biologi e professionisti medici decodificano possono decodificare le informazioni, uniche per tutti, studiando lo schema del DNA.
Geni
Un gene è una parte specifica del DNA che codifica per una proteina. Sono le proteine prodotte dai geni che svolgono il lavoro di svolgere le funzioni del DNA.
I geni funzionano come unità ereditarie e sono responsabili della trasmissione di particolari caratteristiche dai genitori alla prole.
La somma totale dei geni e del materiale genetico di un organismo è chiamata genoma. La comprensione del genoma umano ha consentito agli scienziati di sviluppare nuovi modi per curare, curare o addirittura prevenire migliaia di malattie che affliggono l'umanità.
È qui che entra in gioco l'editing genetico.
Gene Editing
Il genoma o l'editing genetico sono un gruppo di tecnologie che consentono agli scienziati di alterare il DNA di un organismo. Queste tecnologie consentono di aggiungere, rimuovere o alterare materiale genetico in punti particolari del genoma.
A differenza di altre tecniche di ingegneria genetica che inseriscono in modo casuale materiale genetico nei genomi dell'ospite, queste tecniche mirano a inserimenti in posizioni altamente specifiche.
Come funziona?
L'editing genico coinvolge gli enzimi. Gli enzimi sono proteine che abilitano o accelerano i processi chimici. Gli enzimi ingegnerizzati utilizzati nell'editing genetico sono chiamati nucleasi e possono tagliare il DNA.
Le nucleasi sono progettate con un'altra sostanza chimica che le guida verso i filamenti di DNA che devono tagliare. Questi filamenti di DNA tagliati possono rigenerarsi, ma questa volta vengono alimentati con le informazioni desiderate per mutare nei filamenti di DNA desiderati.
Nuovi filamenti significano nuovi geni e nuovi geni significano nuove caratteristiche.
Gli scienziati utilizzano l'editing genetico per studiare diverse malattie che colpiscono gli esseri umani.
Modificano i genomi degli animali, come topi e pesci, e osservano come questi cambiamenti influiscono sulla loro salute. Hanno quindi utilizzato le loro scoperte per prevedere in che modo cambiamenti simili nei genomi umani potrebbero influenzare la salute umana.
Inoltre, gli scienziati stanno sviluppando la terapia genica. Questi trattamenti implicano la prevenzione e il trattamento delle malattie negli esseri umani utilizzando l'editing genetico.
Tecnologia CRISPR
Un enorme passo avanti nella tecnologia di editing genetico è l'introduzione di Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats (CRISPR).
CRISPR si basa su un sistema di difesa che si trova naturalmente in alcuni batteri. Il DNA in tali batteri contiene molte brevi sequenze palindromiche (parole che sono le stesse sia avanti che indietro, come RAAR).
I batteri immagazzinerebbero frammenti dei virus che hanno combattuto all'interno di queste sequenze palindromiche.
Come funziona?
L'enzima utilizzato in CRISPR è chiamato Cas9. Questo enzima si attacca alla sequenza palindromica infetta e taglia il DNA in pezzi, conservando le informazioni sul virus.
La proteina Cas armata riconoscerebbe il DNA virale e lo distruggerebbe immediatamente nel caso in cui il batterio fosse stato nuovamente infettato dallo stesso virus.
Applicazioni di CRISPR
CRISPR è stato utilizzato in vari modi, tra cui ricerca, assistenza sanitaria, allevamento di animali domestici, produzione alimentare, carburante verde e molto altro.
1. Ricerca
I sistemi CRISPR vengono implementati negli studi relativi all'alleviamento dei disturbi genetici negli animali e probabilmente verranno presto impiegati in clinica per curare le malattie umane dell'occhio e del sangue.
Cina e Stati Uniti hanno approvato due studi clinici che utilizzano CRISPR-Cas9 per terapie antitumorali mirate.
Oltre alle applicazioni biomediche, questi strumenti vengono ora utilizzati negli studi per accelerare l'allevamento di colture e bestiame, progettare nuovi antimicrobici e controllare gli insetti portatori di malattie con i geni.
2. Assistenza Sanitaria
Gli scienziati sono stati in grado di sviluppare metodi per distruggere i batteri resistenti agli antibiotici modificando i genomi dei virus che uccidono i batteri (batteriofagi) con la tecnologia CRISPR-Cas9.
Questi sistemi consentono anche la creazione di modelli animali per le malattie umane e la rimozione dell'HIV dalle cellule infette.
In un modello murino di malattia umana, CRISPR ha corretto un errore genetico, determinando il salvataggio clinico di topi malati.
3. Allevamento di animali domestici
CRISPR è stato applicato ai primi embrioni per creare organismi geneticamente modificati ed è stato iniettato in animali da laboratorio per ottenere un sostanziale editing genetico nei loro tessuti.
Approcci basati su CRISPR sono stati utilizzati per modificare i genomi di animali inclusi topi, ratti e altri primati non umani. Questi approcci potrebbero essere impiegati per migliorare la produttività, la resistenza alle malattie e attivare i tratti/caratteristiche ricercati negli animali domestici.
Utilizzando CRISPR, potremmo anche essere in grado di introdurre una generazione di nuovi modelli animali.
4. Produzione alimentare
La tecnologia di editing genetico CRISPR può migliorare i raccolti e la qualità; resistenza alla siccità delle piante, agli erbicidi e agli insetticidi, aumentando la sicurezza e la sicurezza alimentare.
Può anche aiutare a rimuovere la resistenza agli antibiotici, migliorare la durata del prodotto e accelerare il processo di addomesticamento delle piante.
Piante di migliore qualità significano foraggi di migliore qualità per gli animali, migliorando così la loro salute. Poiché piante e animali costituiscono la base della nostra catena alimentare, possiamo avere una migliore qualità del cibo e prodotti.
5. Carburante verde
Il carburante verde è un carburante prodotto da fonti organiche ed è rispettoso dell'ambiente.
CRISPR ha permesso di produrre il doppio della quantità di biodiesel (una forma di combustibile verde) dalle alghe fototropiche.
Questo carburante si ottiene raddoppiando la produzione di lipidi nelle alghe, utilizzando CRISPR per modificare i geni. I lipidi sono combustibili e costituiscono essenzialmente il biodiesel.
Ma l'editing genetico è etico?
L'alterazione del corso naturale dell'azione indurrà sicuramente preoccupazioni etiche. L'alterazione della genetica umana utilizzando tecnologie di editing genetico, come CRISPR, non ha trovato un supporto inequivocabile. Questo perché i cambiamenti apportati ai geni degli ovuli e degli spermatozoi potrebbero essere trasmessi alle generazioni future.
C'è un ampio dibattito sul fatto che questa tecnologia debba essere utilizzata per migliorare i normali tratti umani (come l'intelligenza o l'altezza).
Durante l'utilizzo di questa tecnologia sorgono anche problemi di sicurezza poiché esiste sempre la possibilità di avere effetti fuori bersaglio (modifiche nel posto sbagliato) e mosaicismo (quando alcune celle portano la modifica ma altre no).
Sulla base delle preoccupazioni per l'etica e la sicurezza, l'editing del genoma delle cellule riproduttive è attualmente illegale in molti paesi.
Conclusione
La comprensione del genoma umano ci ha permesso di rivoluzionare la tecnologia sanitaria su scala nanometrica.
L'editing genetico e la tecnologia CRISPR che hanno fornito applicazioni rivoluzionarie in termini di eradicazione delle malattie e persino di correzione delle imperfezioni umane.
Gli scienziati prevedono che queste tecnologie siano la chiave per creare una generazione senza malattie di homo sapiens con caratteristiche perfette.
Quali sono le tue opinioni sull'editing genetico? Fateci sapere nei commenti.
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