Meditsiiniteaduste valdkond on aastate jooksul plahvatuslikult arenenud. Alates edusammudest uute meditsiiniliste ravimite väljatöötamisel kuni nanotehnoloogia rakendamiseni terviseseireseadmetes oleme liigina jõudnud kaugele.
Üks selline edusamm on võime mõista ja muuta inimese füüsilisi ja füsioloogilisi iseärasusi, muutes tema genoomi!
Artikkel annab lugejale sissejuhatuse geneetika valdkonda, käsitleb inimese genoomi ning geenide redigeerimise ja CRISPR-tehnoloogia rakendusi.
Inimese genoom
Bioloogiliselt on inimene keeruline struktuur, millel on mitmeid omadusi. Neid omadusi, nagu pikkus, juuste värv, silmade värv, näojooned ja nii edasi, saab määrata nende DNA abil.
DNA
Deoksüribonukleiinhape (DNA) on materjal, mis koosneb põhilistest keemilistest elementidest (suhkur, fosfaat ja alused), mis kannavad kogu teavet selle kohta, kuidas elusolend välja näeb ja funktsioneerib.
Bioloogid ja meditsiinitöötajad saavad DNA mustrit uurides dekodeerida kõigi jaoks ainulaadset teavet.
Geenid
Geen on DNA spetsiifiline osa, mis kodeerib ühte valku. Just geenide toodetud valgud täidavad DNA funktsioone.
Geenid töötavad pärilikkuse ühikutena ja vastutavad teatud omaduste edasiandmise eest vanematelt nende järglastele.
Organismi geenide ja geneetilise materjali kogusummat nimetatakse selle genoomiks. Inimgenoomi mõistmine on võimaldanud teadlastel välja töötada uusi viise, kuidas ravida, ravida või isegi ennetada tuhandeid haigusi, mis inimkonda vaevavad.
Siin tulebki sisse geenide redigeerimine.
Geeni redigeerimine
Genoomi või geenide redigeerimine on tehnoloogiate rühm, mis võimaldab teadlastel muuta organismi DNA-d. Need tehnoloogiad võimaldavad lisada, eemaldada või muuta geneetilist materjali teatud kohtades genoomis.
Erinevalt teistest geenitehnoloogia tehnikatest, mis sisestavad geneetilist materjali juhuslikult peremeesgenoomidesse, on need tehnikad suunatud insertsioonidele väga spetsiifilistesse kohtadesse.
Kuidas see toimib?
Geeni redigeerimine hõlmab ensüüme. Ensüümid on valgud, mis võimaldavad või kiirendavad keemilisi protsesse. Geenide redigeerimisel kasutatavaid ensüüme nimetatakse nukleaasiks ja need võivad DNA-d lõigata.
Nukleaas on konstrueeritud teise kemikaaliga, mis juhib need DNA ahelate juurde, mida nad peavad lõikama. Need lõigatud DNA ahelad võivad taastuda, kuid seekord toidetakse neile soovitud teavet, et muteeruda soovitud DNA ahelateks.
Uued ahelad tähendavad uusi geene ja uued geenid uusi omadusi.
Teadlased kasutavad geenide redigeerimist, et uurida erinevaid inimesi mõjutavaid haigusi.
Nad redigeerivad loomade, nagu hiirte ja kalade, genoome ja jälgivad, kuidas need muutused nende tervist mõjutavad. Seejärel kasutasid nad oma tulemusi, et ennustada, kuidas sarnased muutused inimese genoomis võivad mõjutada inimeste tervist.
Lisaks arendavad teadlased geeniteraapiat. Need ravimeetodid hõlmavad inimeste haiguste ennetamist ja ravi geenide redigeerimise abil.
CRISPR tehnoloogia
Suur läbimurre geenide redigeerimise tehnoloogias on CRISPR (Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats) kasutuselevõtt.
CRISPR põhineb kaitsesüsteemil, mis esineb looduslikult mõnedes bakterites. Selliste bakterite DNA sisaldab palju lühikesi palindroomseid järjestusi (sõnad, mis on samad nii edasi kui ka tagasi, nagu RAAR).
Bakterid säilitaksid nendes palindroomsetes järjestustes viiruste tükke, millega nad võitlesid.
Kuidas see toimib?
CRISPR-is kasutatav ensüüm kannab nime Cas9. See ensüüm kinnitub nakatunud palindroomse järjestuse külge ja lõikab DNA tükkideks, säilitades teabe viiruse kohta.
Relvastatud Cas-valk tunneb ära viiruse DNA ja hävitab selle kohe, kui bakter peaks uuesti sama viirusega nakatuma.
CRISPRi rakendused
CRISPR-i on kasutatud mitmel viisil, sealhulgas teadusuuringutes, tervishoius, lemmikloomade aretuses, toidutootmises, rohelises kütuses ja palju muud.
1. Teadusuuringud
CRISPR-süsteeme rakendatakse loomade geneetiliste häirete leevendamisega seotud uuringutes ja tõenäoliselt hakatakse neid peagi kliinikus kasutama inimeste silma- ja verehaiguste raviks.
Hiina ja Ameerika Ühendriigid on heaks kiitnud kaks kliinilist uuringut, mis kasutavad CRISPR-Cas9 sihipäraseks vähiraviks.
Lisaks biomeditsiinilistele rakendustele kasutatakse neid tööriistu nüüd ka uuringutes, et kiirendada põllu- ja kariloomade kasvatamist, välja töötada uusi antimikroobseid aineid ja tõrjuda haigusi kandvaid putukaid geeniajamiga.
2. Tervishoid
Teadlased on suutnud välja töötada meetodeid antibiootikumiresistentsete bakterite hävitamiseks, muutes baktereid tapvate viiruste (bakteriofaagide) genoome CRISPR-Cas9 tehnoloogiaga.
Need süsteemid võimaldavad luua ka loommudeleid inimeste haiguste jaoks ja HIV eemaldamist nakatunud rakkudest.
Inimese haiguse hiiremudelis parandas CRISPR geneetilise vea, mille tulemuseks oli haigete hiirte kliiniline päästmine.
3. Lemmikloomade aretus
CRISPR-i on rakendatud varajastele embrüotele, et luua geneetiliselt muundatud organisme, ja seda on süstitud laboriloomadele, et saavutada nende kudedes oluline geenide redigeerimine.
CRISPR-il põhinevaid lähenemisviise on kasutatud loomade, sealhulgas hiirte, rottide ja teiste ahviliste genoomide muutmiseks. Neid lähenemisviise saab kasutada tootlikkuse, haiguskindluse suurendamiseks ja lemmikloomade otsitud tunnuste/omaduste aktiveerimiseks.
CRISPR-i abil saame ehk isegi tutvustada põlvkonda uudseid loomamudeleid.
4. Toiduainete tootmine
CRISPR-i geenide redigeerimise tehnoloogia võib parandada saagikust ja kvaliteeti; taimede põuakindlus, herbitsiidide ja insektitsiidide vastupidavus, suurendades toiduohutust ja -kindlust.
Samuti võib see aidata eemaldada antibiootikumiresistentsust, parandada toodete säilivusaega ja kiirendada taimede kodustamisprotsessi.
Kvaliteetsed taimed tähendavad loomadele kvaliteetsemat sööta, tugevdades seeläbi nende tervist. Kuna taimed ja loomad moodustavad meie toiduahela aluse, on meil parem toidu kvaliteet ja tooted.
5. Roheline kütus
Roheline kütus on kütus, mis on toodetud orgaanilistest allikatest ja on keskkonnasõbralik.
CRISPR on võimaldanud toota fototroopsetest vetikatest topeltkogust biodiislit (rohelise kütuse vorm).
See kütus saadakse lipiidide tootmise kahekordistamisel vetikates, kasutades geenide kohandamiseks CRISPR-i. Lipiidid on põlevad ja moodustavad põhiliselt biodiisli.
Kuid kas geenide redigeerimine on eetiline?
Loomuliku tegevussuuna muutmine tekitab kindlasti eetilisi probleeme. Inimese geneetika muutmine, kasutades geenide redigeerimise tehnoloogiaid, nagu CRISPR, ei ole leidnud ühemõttelist toetust. Seda seetõttu, et muna- ja spermarakkude geenides tehtud muutused võivad kanduda edasi tulevastele põlvkondadele.
Käib tohutu arutelu selle üle, kas seda tehnoloogiat tuleks kasutada inimese normaalsete omaduste (nagu intelligentsus või pikkus) parandamiseks.
Selle tehnoloogia kasutamisel tekivad ka ohutusprobleemid, kuna alati on võimalik sihtmärgist kõrvalekalduvate efektide (muutused vales kohas) ja mosaiiksuse (kui mõned lahtrid kannavad redigeerimist, aga teised mitte).
Eetika ja ohutusega seotud murede tõttu on sugurakkude genoomi redigeerimine paljudes riikides praegu ebaseaduslik.
Järeldus
Inimese genoomi mõistmine on võimaldanud meil muuta tervishoiutehnoloogia nanomõõtmetes revolutsiooniliseks.
Geeni redigeerimine ja CRISPR-tehnoloogia, mis on pakkunud murrangulisi rakendusi haiguste väljajuurimisel ja isegi inimeste puuduste parandamisel.
Teadlased ennustavad, et need tehnoloogiad on võti täiuslike omadustega homo sapiensi haigusevaba põlvkonna loomisel.
Millised on teie seisukohad geenide redigeerimise kohta? Andke meile kommentaarides teada.
Jäta vastus